Назад
😳 Учёные впервые применили технологию точечного редактирования ДНК прямо внутри человеческого организма, - Nature
В ходе клинического испытания исследователи использовали технологию prime editing, чтобы исправить генетическую мутацию в клетках печени пациента с болезнью Вильсона - редким наследственным заболеванием, при котором в организме накапливается токсичная медь.
Главное отличие метода - ДНК можно исправлять непосредственно внутри организма, без извлечения клеток, их изменения в лаборатории и последующей пересадки.
Для доставки генетического "редактора" в печень использовали липидные наночастицы - технологию, похожую на применяемую в мРНК-вакцинах.
В перспективе это может позволить лечить некоторые наследственные заболевания одной процедурой вместо пожизненного приёма лекарств.
УНИАН в🕸Google | 👥X | 📺YouTube |🧵Threads
Telegram-публікація
